Drie dagen op het World Orphan Drug Congress

Auteur: Patrik Claes - Verschenen in NM102 pag. 56-57

Enkele maanden geleden kregen we het aanbod van RadiOrg (Rare Disease/zeldzame ziekten Organisation) België om deel te nemen aan het World Orphan Drug Congress half november in Brussel. Een “orphan drug” is een medicijn voor een zeldzame ziekte of “weesziekte” en wordt ook in het Nederlands “weesgeneesmiddel” genoemd. Op dit driedaagse internationale congres kwamen zowel vertegenwoordigers van de farma-industrie, mensen van de overheid, patiëntenorganisaties als wetenschappers samen om te praten over het ontwikkelen en op de markt krijgen van medicijnen voor zeldzame ziekten. Een buitenkans die we in dank aanvaardden, wetende dat deelname aan dit soort congressen (zonder verblijf!) normaal meer dan € 1.000 bedraagt.
Netwerken!
In tegenstelling tot de wetenschappelijke congressen die ik gewoon ben uit mijn vroegere jobs, bleken hier de lezingen (hoewel interessant) niet het relevantste deel van het congres. Er waren namelijk zeer lange pauzes die als “netwerking breaks” waren aangekondigd. En genetwerkt, dat hebben we! Aangezien het kruim van de bedrijven dat zich bezighoudt met het ontwikkelen van medicijnen voor zeldzame ziekten aanwezig was, heb ik met heel wat mensen kunnen praten. Ook de buitenlandse patiëntenorganisaties waren ruim vertegenwoordigd, zo sprak ik met onze Engelse tegenhangers van de Muscular Dystrophy Campaign en Ataxia UK over mogelijke samenwerkingen. Verder hadden we ook de kans om nog eens de banden aan te halen met de mensen van RadiOrg en BOKS (Belgische Organisatie voor mensen met Stofwisselingsziekten, waaronder de ziekte van Pompe die tevens een spierziekte is). Met hen had ik het over het feit dat er ook over de zeldzame ziekten heen nood is aan overleg en acties. Daarbij dienen we toe te geven dat Nema de laatste jaren zelf niet veel tijd wist vrij te maken voor activiteiten van RadioOrg, terwijl ook zij zeer relevante zaken doen die ook onze leden aanbelangen. Het werk rond het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten bijvoorbeeld, waar wij via deelname aan werkgroepen ook aan meewerkten. Bekijk zeker een keer hun website www.radiorg.be
Info uit eerste hand
Het bijwonen van dit soort congressen kan ook bijzonder nuttig zijn om ontwikkelingen in het medicijnenonderzoek op de voet te volgen. Wie NM aandacht leest weet uit een vorig exemplaar dat PTC Therapeutics er in mei (mede dankzij actief lobbywerk van Nema) als eerste in slaagde om een medicijn tegen de ziekte van Duchenne voorwaardelijk op de Europese markt te krijgen. Een prestatie waarvoor ze tijdens het congres overigens een Rare & Orphan Advocacy & Research (ROAR) Award kregen in de categorie “outstanding innovation”. Helaas betekent deze voorwaardelijke goedkeuring nog niet dat hun medicijn Translarna (werknaam Ataluren) ook voor Belgische patiënten beschikbaar is. Daarvoor moet er eerst op nationaal niveau nog een goedkeuring tot terugbetaling komen. PTC zocht zelf contact met ons tijdens het congres, en momenteel zijn we volop bezig om samen met hen te bekijken hoe we Translarna zo snel mogelijk ter beschikking kunnen krijgen in België. Meer hierover in de medische rubriek van deze NM. Ook bij de mensen van Prosensa (behandeling van Duchenne d.m.v. exon skipping) kon ik even informeren over de stand van zaken van zowel hun Duchenne programma als de plannen om Myotone Dystrofie (ziekte van Steinert) aan te pakken met hun kandidaatgeneesmiddel PRO135. De testen met PRO135 in het labo zijn veelbelovend, en de eerste testen bij gezonde vrijwilligers zijn gepland voor begin 2017. 

Hoopgevend
Tenslotte nog dit: na drie dagen van lezingen volgen en gesprekken in de wandelgangen viel me toch iets op. Hoewel het een illusie is te denken dat alle zeldzame ziekten ooit genezen kunnen worden, is het hoopgevend om te zien dat er zoveel firma’s op zoek zijn naar geneesmiddelen voor heel wat ogenschijnlijk “oninteressante” weesziekten. Het gaat dikwijls om gedreven onderzoekers die uit overtuiging op zeldzame ziekten werken net omdat grote farma-bedrijven deze niches links laten liggen wegens financieel niet interessant. Hoewel ook de bedrijven die werken op zo’n weesgeneesmiddel uiteindelijk winst dienen te maken, is het geruststellend om te weten dat een kleine afzetmarkt gelukkig niet voor iedereen een reden is om geen onderzoek te doen naar een oplossing.