Dure geneesmiddelen voor zeldzame ziektes onder vuur

Bron: DS - 11/06/2015 om 05:00 – Auteur: Maxie Eckert - Verschenen in NM104, pagina 59

522.520 euro. Dat is het bedrag dat de ziekte¬verzekering jaarlijks betaalt voor één patiënt met een zeldzame stofwisselingsziekte. ‘We moeten ons afvragen of we dit blijven betalen als ze de patiënt zelfs niet genezen.’

Het zijn duizelingwekkende bedragen die de ziekteverzekering vandaag neertelt voor geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. Meer dan een half miljoen, of € 522.520 kost de behandeling van één patiënt met mucopolysaccharidose, een zeldzame stofwisselingsziekte. Voor die aandoening is er geen ander of goedkoper geneesmiddel dan galsulfase. Het is een van de duurste middelen, zo niet het duurste, die Belgen vandaag krijgen. Dat blijkt uit een analyse van de Onafhankelijke Ziekenfondsen, de op twee na grootste mutualiteit in ons land.

‘In de top 3 van de duurste geneesmiddelen staan twee medicijnen waarvan we ons moeten afvragen of de ziekteverzekering ze nog kan en moet terugbetalen tegen die hoge prijzen. Galsulfase, bijvoorbeeld, is erg duur maar helpt de patiënten slechts een beetje. Het middel remt de verergering van de motorische handicap af die gepaard gaat met de ziekte. Maar de patiënten genezen niet en het middel is ook niet levensnoodzakelijk’, zegt Chris Van Hul, geneesheer-expert bij de Onafhankelijke Ziekenfondsen.

‘Alglucosidase alfa, het op twee na duurste middel, is een gelijkaardig geval. De werkzaamheid is aangetoond voor kinderen met de ziekte van Pompe, een erfelijke spierziekte. Maar bij volwassenen zijn er veel minder bewijzen dat het middel werkt. De maatschappij moet zich de vraag stellen of zo’n behandeling haar prijs dan wel waard is’, klinkt het.

De kwestie is momenteel brandend actueel. Er zitten heel wat peperdure geneesmiddelen in de pijplijn, waaronder nieuwe behandelingen tegen kanker die boven de 100.000 euro per patiënt zullen kosten.


Discussie op Radio 1 in Hautekiet discussie
HAUTEKIET - Geneesmiddelen - 11/06/2015


 Reactie op Radio 1 van Piet Wollaert,
Duchenne Parent Project België vzw:

Als de farmasector (die een belangrijke financierder is van het wetenschappelijk onderzoek aan onze universiteiten) geen vooruitzicht meer heeft op een eventuele latere terugbetaling van nieuwe experimentele geneesmiddelen dan is dit weer een stap terug in de strijd tegen zeldzame ziekten zoals o.m. de ziekte van Duchenne.  Daarvoor is sinds 2007 (!) experimenteel onderzoek aan de gang naar de z.g. exon skipping techniek, internationaal onderzoek uitgevoerd aan instellingen zoals het Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg door de teams van prof. Nathalie Goemans en Gunnar Buysse in samenwerking met een farmaceutisch bedrijf dat daarvoor heel wat risico's heeft genomen (omdat ze zich in een nichemarkt van een zeldzame ziekte begaven). Dat kleine bedrijf (het vroegere Prosensa) heeft al verschillende samenwerkingen met grote farmaceutische bedrijven achter de rug en is kortgeleden overgenomen door Biomarin, juist omdat het zo duur is om dat jarenlange onderzoek te financieren.  Ze staan nu op de vooravond van een doorbraak (voor een experimenteel dat een kleine groep van Duchenne Patiënten het leven minder zwaar kan maken - het remt de ziekte af, geneest ze nog niet. Het niet terugbetalen van het middel zal het onderzoek naar andere middelen en technieken ongetwijfeld nog meer bemoeilijken.

Anderzijds is het merkwaardig dat Europa wel het zoeken naar geneesmiddelen voor zeldzame ziekten steunen, maar een niet terugbetaling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zou dit allemaal te niet doen.