Resultaten van de DELOS studie (idebenone voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie) gepubliceerd in gerenommeerd medisch tijdschrift “The Lancet”.

Bron: www.musculardystrophyuk.org - Auteur: Ozge Ozkaya - Vertaling: Nema-redactie, verschenen in NM104, pagina 65

De resultaten van een klinische trial tonen aan dat idebenone het verlies aan respiratoire functie bij personen met Duchenne spierdystrofie (DMD) aantoonbaar kan beperken.

Het doel van deze fase 3 klinische studie (DELOS genaamd) was om de effecten te testen van idebenone (merknaam Raxone/Catena) op de ademkracht en longfunctie van mensen met DMD. De DELOS studie was opgezet als dubbelblind en placebo-gecontroleerde studie (nvdr.: zowel de studiearts als de patiënt weten niet of hij idebenone of placebo krijgt).  Er namen 64 jongens met DMD (allen tussen de 10 en 18 jaar) deel aan de studie.

Prof. Gunnar Buyse (kinderneuroloog in NMRC Leuven) was hoofdonderzoeker van de studie en eerste auteur van het artikel. Hij zegt over het artikel: “Publicatie van de resultaten van de DELOS studie in The Lancet, één van de meest prestigieuze medische tijdschriften wereldwijd, is een buitengewone huldebetuiging aan de allereerste succesvolle fase 3 klinische trial voor DMD”.

Een eerdere fase 2 klinische trial (de DELPHI studie) had al aangetoond dat idebenone veilig en goed te verdragen was, en dat het effect van idebenone op de longfunctie groter was bij patiënten die niet gelijktijdig corticosteroïden innamen.  

Verlies van de respiratoire functie is de hoofdoorzaak van vroege invaliditeit en dood bij sommige jongens en jongemannen met DMD. Tot hiertoe waren glucocorticoïden de enige medicatie die gebruikt werd om het verlies aan spierkracht en functie te vertragen. Er is echter een subgroep van patiënten die niet reageren op corticosteroïden of ze niet goed verdragen. Dit beperkt uiteraard het gebruik, en dit vooral bij mensen in een later stadium van de ziekte, wanneer ze hun vermogen om te lopen hebben verloren.

De resultaten van de DELOS studie tonen aan dat idebenone een alternatieve behandelingsoptie kan bieden voor mensen met DMD op een leeftijd dat het verlies aan longfunctie klinisch relevant begint te worden.

Of zoals Ravi, een 25-jarige Londense jongeman met DMD zegt: “Ik heb Duchenne spierdystrofie en ik gebruik al 12 of 13 jaar nachtelijke ventilatie, dus respiratoire zorg is iets wat ik zeer ter harte neem. Veel mensen krijgen respiratoire problemen als tiener, net op de leeftijd dat je wil uitgaan en onafhankelijk wil worden. Ik ken mensen die longinfecties krijgen waar ze blijkbaar steeds moeilijker vanaf geraken.  Een medicijn dat de respiratoire aspecten van de ziekte aanpakt kan dus zeker een heel eind op weg helpen. Daarom is het zo’n fantastisch nieuws dat dit soort behandelingen (al helpen ze enkel de symptomen beheersen) stilaan door beginnen te breken.”

Idebenone is erkend als “weesgeneesmiddel” voor behandeling van DMD in zowel Europa als de VS, en kreeg in de VS ook een zgn. “Fast track designation” waardoor het versneld op de markt kan worden gebracht.

Het (technische) wetenschappelijke artikel kan je lezen op www.thelancet.com.