Verslag Europees Zeldzame Ziekten Congres

Van 26 tot 28 mei was ik aanwezig op het Europese congres rond zeldzame ziekten, georganiseerd door Eurordis, de Europese Organisatie voor Zeldzame Ziekten. Dit zeer grote tweejaarlijkse internationale congres (zo’n 700 deelnemers!) geniet hoog aanzien in de wereld van de zeldzame ziekten. Dit zgn. ECRD of European Conference on Rare Diseases wordt bijgewoond door zowel bedrijven, overheden als patiëntenorganisaties. De patiënten met een zeldzame ziekte staan er centraal, en er wordt dan ook veel moeite gedaan om zoveel mogelijk de stem van de patiënten te laten horen. Zo werd ook mijn aanwezigheid gesponsord door Eurordis dankzij een zgn. “fellowship”, waardoor mijn reiskosten en deelname aan het congres vergoed werden. 

Samen met Ingrid Jagenau, voorzitster van Radiorg (de Belgische overkoepelende organisatie voor zeldzame ziekten), waren we weliswaar de enige Belgische patiëntenvertegenwoordigers, maar

Dr. Ri De Ridder (directeur-generaal bij het RIZIV) leidde er zelfs een sessie. Verder waren er een tweetal mensen van het WIV, het wetenschappelijk instituut voor volksgezondheid, een overheidsorgaan dat onderzoek doet om het Belgisch gezondheidsbeleid mee te bepalen en te ondersteunen. Het WIV is bv. ook de beheerder van het BNMDR, het Belgian Neuromuscular Disease Register dat gegevens van patiënten met een spierziekte verzamelt in samenwerking met de NMRC’s. Zo kunnen mensen die in aanmerking komen voor een klinische studie rond een nieuw kandidaatmedicijn tegen een bepaalde spierziekte gemakkelijker gevonden worden. Ook uit andere landen waren er vertegenwoordigers van het ministerie van volksgezondheid. Het feit dat deze mensen er allemaal waren, toont duidelijk aan dat het een erg relevant congres was. Gedurende drie dagen werden tal van lezingen, workshops en debatten gehouden rond uiteenlopende onderwerpen. Daarbij was iedereen doordrongen van het gevoel van

urgentie dat alle mensen met een zeldzame ziekte voelen om zo snel mogelijk tot een behandeling van hun ziekte te komen. De inhoud van de sessies ging van diagnostiek en basisonderzoek tot klinische trials en toegang tot de markt, terugbetaling van geneesmiddelen, … Daarbij werd keer op keer duidelijk dat patiënten hier een actieve rol in willen en moeten kunnen spelen. 

Hoewel de lezingen stuk voor stuk erg boeiend waren, is zo’n congres vooral ook een moment om uitgebreid te “netwerken”. Soms wordt dit een beetje als een negatief woord gezien, maar tussen de lezingen door en ’s avonds liggen er echte buitenkansen om interessante contacten te leggen en te overleggen met internationale spierziektenorganisaties. Naast het officiële gedeelte, was het dus zeker belangrijk om Nema ook internationaal wat meer bekendheid te geven.  

De dag begon meestal met een plenaire sessie met honderden andere deelnemers, maar nadien was het telkens moeilijk kiezen, want de rest van de dag liepen er telkens 6 parallelle sessies rond tal van thema’s. Gelukkig waren we er met twee Belgische vertegenwoordigers, dus konden Ingrid van Radiorg en ikzelf toch een beetje samen beslissen wie welke sessie zou volgen om nadien verslag aan elkaar te kunnen uitbrengen. In onderstaande paragraafjes geef ik een overzicht van de lezingen en debatten waar ik zelf aan deelnam. 

Genetische diagnostiek

Eén van de zes thema’s gedurende de drie dagen was diagnostiek. Eén van de sessies was daarom volledig gewijd aan genetische diagnostiek. Tegenwoordig is het immers mogelijk om voor een dikke 1000 Euro de volledige genetische code van een persoon te analyseren. Dat wil zeggen dat men met een bloedstaal voldoende heeft om elke zeldzame ziekte waarvan de genetische oorzaak gekend is op te pikken. Deze techniek is dan ook bij uitstek geschikt voor mensen waarbij men een zeldzame ziekte vermoedt, maar op basis van de symptomen niet in staat is om een diagnose te stellen. In het Verenigd Koninkrijk gelooft men zo sterk in deze techniek, dat men het “100.000 Human genomen project” opstartte. Zij willen letterlijk van 100.000 patiënten zonder diagnose het erfelijk materiaal onderzoeken en op zoek gaan naar het genetisch defect dat hun ziekte veroorzaakt. Momenteel analyseert men het erfelijk materiaal van zo’n 250-300 mensen per week, en men wil dit uiteraard nog verder optrekken. Het project is volledig betaald door de NHS (National health Service, bij ons het RIZIV). In de pilootfase heeft men bij 4800 deelnemers met 149 zeldzame ziekten de analyse gedaan. Let wel, omdat hiervoor vaak ook de familieleden moesten onderzocht worden om te bepalen of ook zij de ziekte hadden, spreken we van meer dan 15.000 familieleden die betrokken waren in deze piloot-fase. Er werden naast de genetische code ook tal van andere ziekteparameters geregistreerd. Eén daarvan was het aantal keer dat deze patiënten zonder diagnose in een ziekenhuis waren geweest. De 4800 mensen van de pilootfase waren in totaal maar liefst 250.000 keer in een hospitaal geweest voor ze eindelijk hun diagnose hadden. De spreker gaf enkele tot de verbeelding sprekende voorbeelden. Zo sprak hij over een kindje dat regelmatig een epileptische aanval kreeg en een verstandelijke beperking had. Dankzij het project werd een mutatie vastgesteld die een afwijkend suikermetabolisme in de hersenen veroorzaakte waardoor het kind die aanvallen kreeg. Dankzij een vetrijk dieet kon dit kind zijn energie in de hersenen halen uit de vetten ipv uit suikers. Het resultaat was dat het kind geen aanvallen meer had en cognitief herstelde. Men haalde ook de ouders aan van een kind dat op de leeftijd van 4 maanden stierf. Ze kregen kort daarna een tweede kind met dezelfde aandoening, maar dit bleek bij genetisch onderzoek te liggen aan een mutatie waardoor het geen vitamine B kon maken. Dankzij hoge dosissen vit B kan dit kind nu een normaal leven leiden. In de toekomst zou de techniek zelfs kunnen gebruikt worden om te kijken welke mutaties een tumor heeft tegenover gezond weefsel om zo een behandeling te selecteren. Ook het bepalen van de precieze stam bij problemen met multiresistente bacteriën (ziekenhuisbacterie) behoort tot de mogelijkheden. Wat bij deze techniek erg belangrijk is, is de correcte interpretatie van de gegevens die uit de analyse komen. Deze gegevens moeten immers ook afgetoetst worden aan de symptomen die men vaststelt bij de onderzochte patiënt. De klinische interpretatie gebeurt dan ook door een netwerk van internationale experten.

Van Genotype naar fenotype

Dit was ook het onderwerp van de volgende spreker: “Hoe ga je van al deze genetische info naar bruikbare data?”. Of anders gezegd: hoe ga je van “genotypering” (de analyse van de genetische code) naar fenotypering (de uiterlijke kenmerken als gevolg van die code). Pas na het analyseren van die uiterlijke kenmerken, kan een behandeling gekozen worden. 

Dit is precies wat men doet wanneer men bij onderzoek naar een zeldzame ziekte niet alleen het erfelijk materiaal van één patiënt analyseert, maar ook binnen zijn/haar familie op zoek gaat naar familieleden met dezelfde symptomen. Vaak slaagt men er immers pas dan in om te bepalen welk van de vele mutaties (die iedere persoon wel heeft) de ziekte-veroorzakende mutatie is (want die komt bij alle aangedane familieleden terug, de andere “natuurlijke mutaties” niet). 

De spreker haalde zelfs een voorbeeld aan dat nog verder ging. Men slaagde er namelijk in om bij een groep mensen met dezelfde symptomen (maar zonder familiale band) één mutatie uit enkele honderden mogelijke ziekteveroorzakende mutaties te weerhouden. Die honderden andere mutaties kwamen namelijk niet bij alle patiënten voor, behalve die ene die iedereen had. Kortom: de ziekteveroorzakende mutatie werd gevonden door op basis van fenotypische kenmerken mensen te selecteren waarvan men vermoedde dat ze aan dezelfde zeldzame ziekte met ongekende oorzaak leden.

Zonder link met uiterlijke symptomen helpt het bepalen van een mutatie dus niet. Daarom worden soms zelfs 3D foto’s van het gelaat gebruikt. Gelijkende gelaatstrekken bij patiënten met een vermoeden van dezelfde ziekte, zijn soms immers voldoende om dan naar gemeenschappelijke mutaties te zoeken. Kortom, eens alle genetische analyses gebeurd zijn, is fenotypering vaak de volgende vertragende factor. 3D fotografie wordt hierin mogelijk heel belangrijk. 

Deze spreker haalde ook nog aan dat het effect van een diagnose niet mag onderschat worden. Zelfs als de ziekte onbehandelbaar is, blijft het krijgen van een juiste diagnose toch erg belangrijk voor de patiënten. Dit onderwerp kwam recent nog ter sprake in een gesprek met Prof. Van Damme van NMRC Leuven. Hij benutte de techniek van het “exome sequencing” om voor een aantal patiënten met ongekende spierziekte de precieze mutatie (en dus bijhorende spierziekte) te bepalen. We waren het erover eens dat zelfs zonder bestaande behandeling een juiste diagnose zeker nuttig kan zijn. Zodra de mutatie gekend is, kan er immers ook advies gegeven worden bij een eventuele kinderwens. Ook andere familieleden kunnen laten testen of ze de ziekte zouden kunnen ontwikkelen of aan hun kinderen doorgeven. Het kennen van de mutatie is echter ook cruciaal om te kunnen deelnemen aan klinische studies met beloftevolle nieuwe kandidaatgeneesmiddelen. Tenslotte is een niet onbelangrijk argument dat men bij het krijgen van de juiste diagnose ook niet langer de (begrijpelijke) neiging heeft om als patiënt van arts naar arts te blijven gaan op zoek naar een juiste diagnose. 

Toelating op de markt

Vervolgens woonde ik een sessie bij rond “regulatory affairs”, de instanties die een kandidaat-medicijn al dan niet goedkeuren om op de markt te komen. In de VS is die het FDA (Food and Drugs Agency), in Europa het EMA (Europees Medicijnen Agentschap of European Medicine Agency). Dat EMA heeft een uitgewerkte interactie met patiëntenorganisaties en zet hier sinds enige tijd ook echt op in. Zo waren er afgelopen jaar meer dan 700 EMA activiteiten waar patiënten actief betrokken waren. Zij hebben als credo voor deze samenwerking: participatie-consultatie-informatie. De patiënten worden betrokken en geraadpleegd, en krijgen ook de nodige informatie. Zo worden ze bevraagd bij de inschatting van de benefit/risk analyses van nieuwe medicijnen, en dit zowel bij de ontwikkeling als de evaluatie nadat een product op de markt kwam. Ook op het vlak van het uitwerken van nieuwe plannen en beleidsmaatregelen

worden ze betrokken. EMA wil ook de kennis van patiënten verhogen door trainingen. Patiënten zijn lid van de wetenschappelijke comités, het comité voor weesgeneesmiddelen, … Weliswaar zijn ze daar nog geen stemgerechtigd lid, maar ze kunnen wel vragen stellen en aan het woord komen. Er worden ook brochures voor patiënten gemaakt rond tal van onderwerpen. 

Om patiënten betrokken te krijgen richt men af en toe opleidingen in voor patiëntenvertegenwoordigers. Er zijn ook video’s en presentaties beschikbaar op de EMA-website. Voor de geïnteresseerden is er een hele oplijsting van deze zaken in het jaarlijks rapport over patiëntenparticipatie. De regulator autoriteiten zijn er zich dan ook van bewust dat ze meer met patiënten moeten communiceren, nu is men al veel opener dan vroeger. 

Patiëntenvertegenwoordigers moeten wel absoluut onafhankelijk zijn wanneer ze in de commissies zitten die bespreken of een nieuwe stof op de markt mag komen. Er mag geen beïnvloeding zijn door de firma, en dit zit ook vervat in regels. Dat lijkt misschien logisch, maar het is in de praktijk zeker nodig om dit te bewaken. Gezien de ernst van de vele zeldzame ziekten, is het als patiënt immers niet altijd makkelijk om objectief te oordelen of een kandidaatmedicijn al dan niet een meerwaarde is. Wannneer de stof genezing brengt is het antwoord uiteraard simpel, maar vaak treedt er slechts een lichte vertraging van de aandoening op. Vragen die het comité daarom vaak stelt zijn: “geef de impact van de aandoening op je dagelijks leven, wat zou de impact zijn op je leven als je de resultaten van de klinische trials bekijkt, …”.  Regulators zijn dan verder “geobsedeerd” door de vrees om een inefficiënt of onveilig product toe te laten, maar ondertussen willen ze ook bewaken dat werkzame stoffen zeker op de markt kunnen komen. Soms is het echter aan ons om aan te tonen dat een kleine stijging in zelfredzaamheid een immense stijging in de kwaliteit van leven kan geven.

Men wil Europees echter nog verder gaan in de rol van patiëntenorganisaties. Vanuit de Europese commissie zijn er projectoproepen die subsidies geven aan goede projectvoorstellen om zeldzame ziekten te behandelen. Een mooi voorbeeld is hier een consortium van een patiëntenorganisatie voor de zeldzame ziekte alkaptonurie die samen met een firma die een beloftevolle stof ontwikkelde en een groep onderzoekers een projectaanvraag indiende bij de Europese commissie. Zij kregen 6 miljoen euro om een klinische studie op te starten die de efficiëntie van deze stof in patiënten moet testen. Omdat het om een kleine firma ging was dit nooit gelukt zonder de projectsubsidie voor het consortium. 

Rol van patiëntenorganisaties in onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen

Dat brengt ons meteen op de sessie rond de rol van patiëntenorganisaties in het onderzoek. Hoewel vaak wordt gedacht dat die rol zich enkel beperkt tot het inzamelen van geld om bestaand onderzoek te steunen, kunnen zij veel meer sturen dan vaak wordt gedacht. Er dient echt nagedacht te worden over strategieën die ervoor zorgen dat er sneller een medicijn op de markt komt voor “hun” ziekte. Zeldzame ziekten zijn immers zo zeldzaam dat de kans dat een bedrijf uit zichzelf interesse toont in een bepaalde zeldzame ziekte wel erg klein is. 

Daarom is het belangrijk om de farmaceutische firma’s “op weg te helpen”. Om te beginnen kunnen patiëntenorganisaties onderzoek steunen dat de onderliggende ziekteveroorzakende mutatie helpt vinden, maar organisaties kunnen ook steun beloven aan onderzoeksgroepen die een geschikt diermodel willen ontwikkelen voor hun ziekte (bv. muismodel met eenzelfde mutatie als bij mensen en daardoor met gelijkaardig ziektebeeld). Als voorwaarde kan dan gesteld worden dat het ontwikkelde muismodel voor alle firma’s die het willen gebruiken vrij beschikbaar moet zijn. Hetzelfde geldt voor het ontwikkelen van bv. antilichamen tegen een bepaalde ziekteveroorzakend eiwit. Deze antilichamen zijn erg belangrijk in het basisonderzoek, maar het ontwikkelen ervan is erg specialistisch en moet voor elk eiwit opnieuw gebeuren. Voor onderzoekers is steun van een patiëntenorganisatie dus zeer interessant, want zij kunnen hierdoor relevant onderzoek doen, maar tegelijk biedt men op die manier ook de farmabedrijven ontzettend nuttige hulpmiddelen die hun interesse zullen doen stijgen om onderzoek te doen naar de gewenste zeldzame ziekte. Kortom: een patiëntenorganisatie mag niet zomaar geld geven aan projecten of prestigieuze universiteiten, maar moet strategisch kiezen wat ze nodig heeft. Hoewel het voor de farmabedrijven hoe dan ook steeds om een erg kleine afzetmarkt gaat, kan deze toch winstgevend zijn. Soms kan een indicatie van een weesgeneesmiddel (een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte) immers uitgebreid worden naar andere minder zeldzame aandoeningen of naar een groep van gelijkaardige zeldzame ziekten. Het komt ook voor dat patiëntenorganisaties zelf firma’s gaan adviseren om voor één van hun producten aan “drug repurposing” te doen. Dit is het bekijken van de toepasbaarheid van een bestaand (voor een andere ziekte) ontwikkeld medicijn voor de behandeling van een andere (zeldzame) ziekte dan waarvoor het ontwikkeld werd. Omdat de ontwikkelingskosten dan al gedaan zijn en enkel de klinische testen moeten gebeuren op patiënten, is dat veel goedkoper. Over dit onderwerp heb ik ook al geschreven in een eerdere editie van NM naar aanleiding van mijn aanwezigheid op het World Orphan Drug Congress in Genève in 2015. 

Ook naar artsen toe is de inbreng van patiënten erg belangrijk. Soms moet een organisatie er zelf voor zorgen dat de zeldzame ziekte waar zij zich voor inzetten voldoende gekend is bij de artsen (patiënten moeten nog te vaak zelf de diagnose stellen na veel zoekwerk), soms kan men ook hulpmiddelen helpen ontwikkelen die het stellen van een diagnose vergemakkelijken, …

Kortom: de rol van patiëntenorganisaties kan zodanig doorslaggevend zijn dat ze echt de lijm vormen tussen de verschillende belanghebbenden. Dit gaat van het op zoek gaan naar interessant onderzoek en het bepalen van wat nodig is voor de ontwikkeling van een medicijn, tot het vervolgens zoeken naar mogelijk partners en het organiseren en aansturen van contacten tussen deze partners. Uiteraard is dat voor een kleine nationale vereniging niet mogelijk; net daarom is internationale samenwerking tussen patiëntenorganisaties zo belangrijk. 

Bij farmareus Merck is men er alvast van doordrongen dat patiënten niet ergens in de loop van het proces maar vanaf het begin van de ontwikkeling moeten betrokken en bevraagd worden. Zij nodigen patiënten uit om lezingen te komen geven aan hun medewerkers vanuit het perspectief van de patiënt, en ze worden ook actief bevraagd om te weten wat voor hen belangrijk is. Men stelde het helder voor met deze boutade: “Vroeger vroeg men aan de dokter wat goed was voor de patiënten, nu vraagt men het aan de patiënten zelf”.

Een opmerking vanuit een patiëntenorganisatie was wel dat het dan wel goed opgeleide vertegenwoordigers moeten zijn die een goede kennis hebben van alle stadia van het ontwikkelen van medicijnen. Het is een zeer complexe materie, dus men moet vermijden dan men “naïeve” patiënten bevraagt met onvoldoende kennis over alle aspecten van zowel de ziekte als de ontwikkeling van een medicijn. Een goede zaak hierin is bv. het EUPATI (European Patients Academy on Therapeutic Innovation) programma, waar patiënten opgeleid worden om de stem van de patiënt met kennis van zaken te vertegenwoordigen in de verschillende commissies en adviesraden. Daarnaast is het echter ook nodig om patiënten in het veld te bevragen om te weten wat er voor hen belangrijk is, ook hun stem is belangrijk.

Volgens Merck moeten bedrijven en onderzoekers zich zeker meer openstellen voor patiënten, maar omgekeerd moeten patiënten ook actiever op zoek durven gaan naar interactie, niet afwachten tot onderzoekers met iets naar voor komen. 

Hierop volgde een interessante discussie over het mogelijk risico van belangenvermenging en het bewaren van neutraliteit. Patiëntenorganisaties moeten steeds opletten dat ze niet met één enkel bedrijf praten maar zich openstellen voor alle bedrijven. En bedrijven mogen uiteraard geen geld geven aan organisaties met als doel dat de organisatie zich positief zou uitlaten over het bedrijf. Maar wat als de firma de dagelijkse werking van een organisatie uit sympathie financieel steunt, hoe ga je als organisatie bewijzen dat er niets voor in de plaats gesteld wordt?

Hoe blijft dit betaalbaar? Anders denken…

Een jaar geleden deden Eurordis en het Europees Patiëntenplatform (EPF) een oproep aan de terugbetalers (de overheden), het EMA, en de verenigingen van farmabedrijven. Deze oproep kreeg toen heel wat persaandacht. De volledige versie vind je deze link.

In dit document riep Eurordis op om sneller toegang te krijgen tot nieuwe weesgeneesmiddelen, en men wees ook op de toenemende spanning tussen winststreven en solidariteit. Het vertalen van onderzoek naar therapie is aanzienlijk gestegen in de afgelopen jaren en dat zal tegen 2020 zeker nog tonemen. We willen echter niet eindigen in een situatie dat er gepraat wordt over toegang tot nieuwe therapieën versus betaalbaarheid. De discussie moet gaan over hoe toegang en betaalbaarheid te combineren blijven. Daarom moet er een soort nieuwe “deal” komen tussen alle partijen die een beter model vormt voor toegang tot nieuwe medicijnen. 

Daarvoor is niet zomaar een dialoog nodig om de prijs van nieuwe medicijnen te doen dalen, er moet een radicale nieuwe manier van denken komen. Welk bedrijf wil er anders op den duur nog het risico nemen om te investeren in zeldzame ziekten? Men haalde tijdens de lezing een aantal zaken aan die anders moeten aangepakt worden als er, zoals bij zeldzame ziekten, slechts weinig patiënten zijn voor zowel het onderzoek als het uiteindelijk terugverdienen van de investeringen voor de ontwikkeling. Zo stelt men onder andere voor om niet enkel tijdens de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel maar ook gedurende de gehele levenscyclus van het product nog gegevens te blijven verzamelen (noodzakelijk als de stof slechts op een klein aantal patiënten kan getest worden tijdens de ontwikkeling). Dat heeft als effect dat veiligheid en efficiëntie bij kleine groepen zelfs na het op de markt komen nog verder onderzocht kunnen worden (en dat niet alle onderzoek al afgerond moet zijn voor er een toelating tot de markt komt). Verder laten de huidige modellen niet toe om een echte link te bepalen tussen de waarde van een product en zijn prijs. Daarvoor moet er eerst echte transparantie komen vanuit de farmabedrijven over de reële kosten van ontwikkeling. 

Hoe dan ook zitten we stilaan op een breekpunt. Er komen steeds meer erg dure weesgeneesmiddelen op de markt, waarvan sommige op zijn zachtst gezegd niet bijzonder efficiënt zijn, laat staan dat ze echt genezen. Maar waar en hoe trek je als overheid de grens tussen voldoende efficiënt om terug te betalen en te duur om nog te dragen? Wat is een stijging in kwaliteit van leven waard? En hoe verhoog je de druk op bedrijven? Het mag gezegd worden dat bepaalde bedrijven het systeem misbruiken, en bedrijven moeten ook onderling eens met elkaar praten, want op den duur gaan investeerders niet meer willen investeren. De Europese overheden zijn zelf vragende partij om vanuit de industrie zelf voorstellen te krijgen die volgens hen zouden werken. Er is bereidheid vanuit overheid en patientenorganisaties. Maar druk is niet de goede manier, er moet een win-win situatie gecreëerd worden: ook voor bedrijven moeten de onzekerheden verlagen, en er zijn simpelere procedures nodig voor toegang tot de markt. 

Die hele ommezwaai doorvoeren zal nog jaren duren, maar het is zeker nodig. We moeten meer internationaal werken en bv. met een groep landen samen één prijs onderhandelen om voldoende kritische massa te hebben; soms zijn er immers slechts enkele patiënten per land. Dit kan nu al met de landen die willen en kunnen (sommige kunnen dat niet in hun huidige wetgeving). Ook denkt men aan uitbetaling afhankelijk van de resultaten van het product, of een prijsverlaging zolang er nog onzekerheden zijn (wat reeds in het Verenigd Koninkrijk gebeurt). Een voorbeeld dichterbij is onze eigen Benelux, waar men gezamenlijk prijzen onderhandelt met farmabedrijven. 

De volgende spreker was dan ook Francis Arickx van het RIZIV. Hij vertelde dat de drie ministers van volksgezondheid van België, Nederland en Luxemburg vorig jaar in mei een overeenkomst tekenden waarin ze afspraken om samen te werken voor beslissingen rond terugbetaling van weesgeneesmiddelen.

Dit moet wel telkens op basis van consensus zijn en zonder verplichtingen. Dit laat toe om zonder nieuwe procedures in de huidige nationale wetgevingen te werken. Dit noemt men een zgn. “coalition of the willing”, of dus een coalitie van partners die vrijwillig (niet-gebonden) samen willen werken. Men legde er de nadruk op dat het hoofddoel niet is om de prijs te verlagen (door betere onderhandelingspositie), maar vooral om sneller toegang te garanderen tot innovatieve stoffen. De onderhandelingen gaan voor een farmabedrijf immers gewoonweg sneller als men ineens met drie landen kan samenzitten dan als het land per land moet, dit kan zelfs een jaar schelen. De drie landen werken samen bij verschillende aspecten van het onderzoeken van een aanvraag voor terugbetaling van een nieuw kandidaatgeneesmiddel. Zo schrijven de diensten uit de drie landen samen rapporten, er wordt expertise gedeeld, en rapporten van de adviesraden uit het ene land kunnen gebruikt worden in de andere landen, of men kan elkaars rapporten nalezen als externe deskundige. Heel wat kennis wordt zo bijeengebracht, en zo kunnen de landen zelfs sneller door hun procedures lopen dan wanneer het per land zou moeten gebeuren. De landen werken verder ook samen voor het gezamenlijk bepalen van een shortlist van kandidaten voor nieuwe onderhandelingen, ze bekijken welke kandidaten er zijn voor bepaalde zeldzame ziekten, maar verzamelen ook gegevens na het op de markt komen, wisselen best practices uit, … Er werd overigens op gewezen dat prijsonderhandelingen voor alle partijen een voordeel moeten opleveren om kans op slagen te hebben. Patiënten krijgen sneller toegang, overheden hebben het voordeel van een grotere schaal (en dus betere prijs), en bedrijven hebben sneller toegang tot een markt en een lagere administratieve kost. Het moet uiteindelijk voor bedrijven nog steeds voldoende aantrekkelijk zijn om op de Benelux markt te komen uiteraard.  

De Benelux nodigt nu alle Europese lidstaten uit om mee in te stappen in dit systeem (steeds op vrijwillige basis zonder vaste regels). Het terugbetalingssysteem van de lidstaat moet wel vergelijkbaar zijn en deze manier van werken toelaten.

Wat hebben we vandaag geleerd?

Tijdens dit driedaagse congres viel er weer heel wat interessante informatie te verzamelen. Eens te meer is gebleken dat het noodzakelijk is om dit soort internationale congressen bij te wonen om op de hoogte te blijven van wat er leeft op internationaal maar ook nationaal vlak. Op het einde van deze intensieve drie dagen was het wel duidelijk dat zowel overheden als bedrijven ervan doordrongen zijn dat er inderdaad iets moet veranderen als men de vele weesgeneesmiddelen die momenteel in ontwikkeling zijn betaalbaar wil houden als ze op de markt komen. Ook rond de ontwikkeling zelf van weesgeneesmiddelen is er toch wel heel wat beweging. Met deze wetenschap en een hele hoop nieuwe contacten op zak, kijk ik alvast uit naar het World Orphan Drug Congress 2016 dat in November doorgaat in … Brussel.

Auteur: Patrik Claes - Verschenen in Nema's tijdschrift NM108, editie juli, augustus en september