Zeldzaam=duur?

Opiniestuk - Auteur: Patrik Claes - Verschenen in NM111, april, mei en juni 2017

Op 28 februari werd over heel de wereld “Rare Disease Day” gevierd, de Dag van de Zeldzame Ziekten of “weesziekten”. Een mooi initiatief dat mensen met een zeldzame ziekte een hart onder de riem wil steken, en aandacht vraagt voor de vele zeldzame ziekten die er bestaan. Waar mensen met een weesziekte echter vooral op hopen, is een geneesmiddel voor hun aandoening. Gelukkig gaat de geneeskunde er met rasse schreden op vooruit, en stilaan worden er door gedreven firma’s “weesgeneesmiddelen” ontwikkeld voor deze weesziekten. Omdat de ontwikkeling van zo’n medicijn duur is, en de gemaakte investeringen slechts op een erg beperkt aantal patiënten kunnen terugverdiend worden, zijn deze medicijnen helaas vaak bijzonder duur. Daarnaast is het meestal ook erg moeilijk om de efficiëntie van een kandidaat-weesgeneesmiddel sluitend aan te tonen. Omdat de stof op minder patiënten kan getest worden en er bij de patiënten een grotere variatie in symptomen en snelheid van achteruitgang bestaat dan bij klassieke ziekten, is het nu eenmaal niet eenvoudig om van een behandeling aan te tonen dat ze goed werkt. Een weesgeneesmiddel zal verder zelden de weesziekte echt genezen; we zien vaak enkel een vertraging van de achteruitgang of een verlichting van symptomen.

En zo gebeurt het dat firma’s met een slechts matig overtuigend dossier toch toelating op de markt én terugbetaling aanvragen bij de overheden voor medicijnen die per patiënt tot 300.000€ per jaar kosten, maar niet “genezen”. Die overheden zijn dan ook vaak weigerachtig, dit tot onbegrip van patiënten die kost wat kost toegang willen tot deze stoffen. Want, zo redeneren deze patiënten terecht, zelfs al genezen deze weesgeneesmiddelen niet, ze vertragen de ziekte misschien wél voldoende om in leven te blijven tot er een beter medicijn komt. Of dankzij het “toch een beetje werkend medicijn” kunnen ze langer zelfstandig naar het toilet gaan. Het zijn namelijk die details die mee hun kwaliteit van leven bepalen.

Dat brengt ons bij dé vraag die wij ons allemaal moeten durven stellen: welk bedrag vinden we als maatschappij aanvaardbaar om mensen met een zeldzame ziekte een (iets) langer of toch minstens kwalitatiever leven te geven. We duizelen bij bedragen van 300.000€ per patiënt per jaar, maar al deze weesgeneesmiddelen samen maken slechts enkele procenten uit van het totale geneesmiddelenbudget van het RIZIV. Binnen het huidige budget is overigens nog ruimte voor besparing door de voorschriften en therapietrouw voor behandeling van niet-zeldzame ziekten te optimaliseren. 

Gelukkig wordt af en toe een weesgeneesmiddel met zo’n eerder “matig overtuigend” dossier toch goedgekeurd door het Europees Medicijn Agentschap (EMA). Dat betekent dat het medicijn in Europa op de markt mag komen, omdat een groep van internationale experten beslist heeft dat de werkzaamheid van het medicijn voldoende bewezen is en/of de medische nood aan een behandeling voor de weesziekte zo groot is (lees: men gaat dood zonder behandeling) dat men het risico niet wil nemen dat een werkende stof geweigerd wordt omdat de data niet 100% onomstotelijk aantoonden dat de stof werkt. Vaak koppelt Europa hier als voorwaarde aan dat de stof nog verder moet onderzocht worden op werkzaamheid, maar voorlopig al toegelaten wordt. Geweldig systeem zou je denken, ware het niet dat daarna in elk Europees land nog moet beslist worden of men het dure weesgeneesmiddel wil terugbetalen. En daar knelt het schoentje soms. Een Belgisch comité van deskundigen bij het RIZIV bekijkt na Europa op zijn beurt het dossier, en beslist soms om de Europese collega’s niet te volgen en terugbetaling in België te weigeren. Gezien het aanzienlijk aantal kandidaat-weesgeneesmiddelen dat de komende jaren waarschijnlijk op de markt kan komen, is dat best te begrijpen voor buitenstaanders. De vrees bestaat immers dat deze “matig werkende” weesgeneesmiddelen die schijnbaar weinig effect hebben te zwaar zullen wegen op het budget. Maar daarbij vergeet men wel dat zelfs een klein effect voor heel wat patiënten met een weesziekte een enorme stijging in hun kwaliteit van leven kan betekenen.

Een voorbeeld zegt u?
Translarna is het allereerste medicijn voor behandeling van de spierziekte van Duchenne dat toelating kreeg voor de Europese markt (in 2014). Jongens met deze spierziekte zijn rond hun 12 jaar rolstoelafhankelijk, en hun spieren verzwakken steeds verder. De Engelse overheidsdienst die over terugbetaling moest beslissen erkende dat patiënten dankzij Translarna tot 7 jaar langer zonder rolstoel zouden kunnen leven, daardoor normaal naar school zouden kunnen gaan, en keurde de terugbetaling goed. Haast alle landen in West-Europa én daarbuiten betalen ondertussen Translarna terug (inclusief Roemenië, Hongarije, Griekenland,Turkije,…). Wereldwijd betalen al 48 landen de stof op een of andere manier terug aan de behandelde patiënten. Maar al werd het medicijn reeds in 2014 door het Europees Agentschap goedgekeurd, België blijft samen met Nederland een van de laatste West-Europese landen die nog steeds niet terugbetaalt…

Laat ons dus zeker deze “Dag van de Zeldzame Ziekten” vieren, maar vooral ook onszelf én de overheid tot een diepe introspectie verplichten en ons afvragen: wat als het mijn kind of partner zou zijn…